Abeona therapeutics, acaba de anunciar su incorporación  en la permisión de la puesta en marcha del desarrollo preclínico de una terapia para el Síndrome de Sanfilippo con la cantidad de 750,000 $ 

http://medcitynews.com/2013/12/advocacy-groups-seed-gene-therapy-for-sanfilippo-syndrome/#ixzz2ouBgMM00

 

Abeona está desarrollando terapias génicas que se espera podría revertir los errores genéticos que causan la enfermedad. Existen cuatro tipos de síndrome de Sanfilippo; Abeona se centra en los dos más comunes, tipo A y tipo B.

 

Con la financiación inicial, el escenario está listo para que  los candidatos comiencen los ensayos clínicos el próximo año (2014)  en el Hospital Nacional de Niños en Columbus, donde fueron descubiertos.

Como nota interesante, Abeona toma su nombre de una diosa romana que se creía que era un guardián de los niños.

 

Lysogène y Synageva, por ejemplo, están también en el desarrollo temprano de los tratamientos para hacer frente a Sanfilippo,se estima que el Sindrome de Sanfilippo ocurre en 1 de cada 70.000 nacimientos . 

 

http://abeonatherapeutics.com/